长春高新：子公司GenSci128片剂获得FDA孤儿药认定 – 新京报

新京报贝壳财经讯 3月10日，长春高新发布公告称，旗下金赛药业收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，将GenSci128片剂用于治疗胰腺癌指定为孤儿药（ODD）。 GenSci128 片剂是一种新的 1 类治疗化学品。一种针对 TP53Y220C 突变的选择性重激活剂。它旨在用于治疗携带 TP53Y220C 突变的局部晚期或转移性实体瘤，包括胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌和结直肠癌。 TP53 基因突变导致 p53 蛋白失活，这是肿瘤发生的关键步骤。其中，TP53Y220C突变约占TP53突变的1.8%。目前尚无针对 TP53Y220C 突变的临床批准治疗方法。